Đầu năm 2010, đơn vị gene trị liệu đầu tiên ra đời tại Việt Nam đã mở ra hy vọng cho nhiều người mắc bệnh hiểm nghèo. Tiến sĩ Mai Trọng Khoa, Phó giám đốc Bệnh viện Bạch Mai, người phụ trách đơn vị gene trị liệu, cho biết cơ chế tác động của quá trình này là: gene dùng để trị bệnh được đưa vào hệ gene để thay thế một gene dị thường (gene gây bệnh) bằng chất chuyên chở đặc biệt gọi là véc-tơ,  thường là các virus đã được biến đổi gene. Virus phát triển dần và mang các gene trị liệu tới các tế bào người nhiễm bệnh.

“Cứu tinh” bệnh hiểm nghèo

"Gene trị liệu" là đưa một gene hoạt động bình thường vào một vị trí trong hệ gene (genome) để thay thế các gene không còn chức năng; đổi một gene dị thường bằng một gene bình thường thông qua tái tổ hợp tương đồng; sửa chữa một gene dị thường thông qua đột biến chọn lọc ngược để chuyển gene trở lại chức năng bình thường; điều hòa một gene đặc biệt nào đó đã bị biến đổi; đưa một gene bình thường vào hoạt động đồng thời với các gene gây bệnh để hạn chế tác động của gene gây bệnh hoặc hỗ trợ các gene bị hư hỏng; đưa một gene bất hoạt vào tế bào để thay thế cho một gene bình thường nào đó nhằm hạn chế các sản phẩm không cần thiết của gene này nhằm tạo ra một trạng thái mới cho tế bào.

Có hai loại gene trị liệu thông dụng. Thứ nhất là gene trị liệu với các tế bào soma. Đây là phương pháp điều trị nhằm thay thế hoặc sửa chữa các gene bị hư hỏng, các gene gây bệnh của các tế bào soma trong cơ thể. Các loại tế bào có thể được sử dụng trong liệu pháp này bao gồm: tế bào lympho, nguyên bào sợi, tế bào gốc, tế bào biểu bì hay tế bào gan.

Thứ hai là gene trị liệu với các tế bào mầm. Đây là phương pháp sửa chữa hoặc thay thế các gene bị hư hỏng trong các giao tử (tinh trùng, tế bào trứng) để tạo ra các thế hệ con cháu bình thường. Phương pháp này đang là vấn đề tranh cãi vì các lý do đạo đức, tôn giáo và các vấn đề xã hội.

Kỹ thuật mới tại Việt Nam

Tại Việt Nam, khái niệm gene trị liệu còn khá mới. Đã có bốn trung tâm tế bào gốc được thành lập ở Hà Nội và TP HCM nhưng mới bước đầu thử nghiệm quy mô nhỏ để điều trị bệnh nhồi máu cơ tim, ung thư máu. Tiến sĩ Khoa cho biết chức năng của đơn vị gene trị liệu là kết nối giữa các trung tâm tế bào gốc với các cơ sở gene trị liệu để giải quyết nhu cầu phòng và điều trị bệnh, đặc biệt là bệnh ung thư và các bệnh hiếm gặp khác.

Việc ứng dụng gene trị liệu có thể điều trị tốt các bệnh di truyền (bệnh về máu, parkinson, u hạt mạn tính…), các bệnh bẩm sinh (tim bẩm sinh), ung thư, tiểu đường hay các bệnh do nhiễm trùng như lao, HIV/AIDS, viêm gan B… Ngoài ra, các bệnh ung thư mà gene trị liệu can thiệp thành công rất đa dạng như ung thư vú, tế bào gan, tụy, tuyến tiền liệt, phổi, cổ tử cung, thần kinh tế bào đệm, u não, hay các bệnh lupus ban đỏ hệ thống, viêm đa khớp dạng thấp, các bệnh về tim mạch …

Nói về triển vọng của đơn vị gene trị liệu, tiến sĩ Phạm Minh Thông, Phó giám đốc Bệnh viện Bạch Mai, cho biết: “Không có chuyện gene trị liệu có thể thay thế hoàn toàn các phương pháp chữa bệnh khác. Nó có thể điều trị hiệu quả đối với bệnh này, nhưng lại không hiệu quả đối với bệnh khác. Tuy nhiên, phương pháp gene trị liệu đã mở ra cánh cửa mới điều trị các bệnh hiểm nghèo. Do mới thành lập nên đơn vị gene trị liệu chưa dám có tham vọng có thể chữa ngay được nhiều bệnh. Trước mắt, đơn vị sẽ ưu tiên điều trị một số bệnh ung thư, tim mạch, huyết học - những bệnh đã được chữa khỏi nhiều tại một số nước trên thế giới và có quy trình thực hiện chặt chẽ.